한국다케다제약은 자사의 유전성 혈관부종(Hereditary Angioedema, 이하 HAE) 장기 예방 치료제 ‘탁자이로(성분명: 라나델루맙)’의 국내 건강보험 급여 등재 및 출시를 기념해 기자간담회를 개최했다고 25일 밝혔다.
이번 급여 기준은 ‘요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항(약제)’ 개정에 따라 신설됐다. ▲다나졸(Danazol) 경구제를 6개월 이상 투여했음에도 최근 6개월간 월 평균 3회 이상 피라지르(성분명 이카티반트 아세테이트) 주사제 투여를 요하는 급성 부종이 발생한 경우 또는 ▲다나졸 투여가 금기이거나 부작용 등으로 사용이 어려운 환자 중 동 약제 투여 이전 6개월간 월 평균 3회 이상 응급 치료가 필요했던 경우에 급여가 인정된다.
또한 최초 6개월 투여 후 피라지르 투여를 요하는 월 평균 급성 부종 횟수가 최초 투여 시점 대비 50% 이상 감소한 경우 추가 6개월 투여가 가능하며, 이후에도 6개월마다 동일 기준을 유지하는 경우 지속 급여가 허용된다. 최초 투약 후 6개월 이후 질병활동도가 안정적이고 유의한 이상반응이 없는 환자에 한해 의사의 판단과 교육을 거쳐 자가 투여도 가능하다.
이날 간담회의 첫 번째 연자로 나선 이대목동병원 알레르기내과 조영주 교수는 ‘유전성 혈관부종의 질환 부담과 국내 치료 환경의 한계’를 주제로 발표했다.
조 교수는 “환자의 약 40%는 5세 이전, 75%는 15세 이전에 첫 급성 부종을 경험하지만 오진으로 인한 유전성 혈관부종 진단 지연 기간은 13.3년으로 보고된다”고 말했다. 이어 “유전성 혈관부종은 일반적으로 약 5만 명 중 1명에서 발생하는 것으로 알려져 있으며, 이를 국내 인구에 적용할 경우 상당한 규모의 환자가 존재할 것으로 추정된다”고 설명했다. 다만 “현재 국내에서는 질환 인지 부족과 진단 지연 등의 이유로 실제 환자 규모가 충분히 확인되지 못하고 있는 상황”이라고 덧붙였다. 이어 “진단 이후에도 급성 부종은 예측이 어렵고 반복적으로 발생해 환자들은 지속적인 불확실성과 생명 위협 속에서 생활하게 된다”고 밝혔다.
국내에서는 급성 부종이 발생하면 ‘피라지르(성분명 이카티반트 아세테이트)’를 투여하는 응급치료제가 질환 관리의 주요 축을 담당해 왔다. 예방 치료제로는 약화 안드로겐(attenuated androgens)인 ‘다나졸’이 제한적으로 사용되고 있다. 다만 월 수차례 급성 부종이 반복되는 환자군에서는 발생 이후의 대응 중심 전략만으로 질환 부담을 충분히 줄이기 어렵다는 지적이 이어져 왔다.
조 교수는 “현재 국제 유전성 혈관부종 치료 지침은 ‘질환의 완전한 통제’와 ‘삶의 정상화’를 치료 목표로 제시하고 있다”며 “질병 부담이 높은 환자에서는 장기 예방 치료를 1차 전략으로 고려하도록 권고하고 있다”고 설명했다. 이어 “탁자이로의 보험급여 적용은 국내 HAE 치료 전략이 응급치료 중심에서 예방 중심으로 전환되는 중요한 진전”이라고 덧붙였다.
두 번째 발표를 맡은 이대서울병원 알레르기내과 안경민 교수는 ‘임상 근거로 본 장기 예방 치료의 가치와 탁자이로’를 주제로 주요 임상 데이터를 소개했다.
탁자이로의 국내 허가 근거가 된 글로벌 3상 HELP 연구는 평균 월 3.7회의 급성 부종을 겪은 1·2형 HAE 환자 125명을 대상으로 26주간 장기 예방 치료의 유효성을 평가했다. 연구 결과, 300mg 2주 간격 투여군은 위약 대비 중등도·중증 급성 부종이 83%, 급성 치료가 필요한 급성 부종이 87% 감소한 것으로 나타났으며(Adjusted p<0.001), 4주 간격 투여군에서도 각각 73% 및 74% 감소 효과가 확인됐다.
이어 HELP OLE 연장 연구에서 총 212명을 평균 약 30개월간 추적한 결과, 베이스라인 대비 평균 87.4%의 급성 부종 감소 효과가 유지되었다. 치료 기간의 평균 97.7%에서 급성 부종이 발생하지 않았으며, 6개월 이상 급성 부종이 발생하지 않은 환자는 81.8%, 12개월 이상 유지한 환자는 68.9%로 확인됐다. 장기간 투여에서도 새로운 안전성 이슈는 보고되지 않았다.
안 교수는 “임상 연구에서 확인된 급성 부종 감소와 장기 유지 결과는 탁자이로가 질환을 안정적으로 조절할 수 있는 장기 예방 치료제임을 보여준다”며 “장기간 일관된 효과와 안전성 프로파일을 바탕으로, 환자와 보호자의 질환 부담을 낮추는 데 의의가 있다”고 설명했다.
이어 “미국과 유럽, 일본 등 주요 국가에서는 이미 예방 중심 치료가 표준으로 자리 잡았고, 응급치료제와 예방치료제를 모두 보험 급여 대상에 포함해 환자 맞춤형 관리가 이뤄지고 있다”며 “이번 국내 급여 등재는 국제 치료 전략과 보조를 맞추는 의미를 갖는다”고 덧붙였다.
한국다케다제약 박광규 대표이사는 “탁자이로의 급여 등재는 국내 HAE 환자 치료 선택지를 확대했다는 점에서 의미가 있다”며 “응급치료와 예방치료 옵션이 함께 활용될 수 있는 환경이 마련된 만큼, 환자 개별 질환 특성에 맞춘 보다 체계적인 관리가 가능해질 것으로 기대한다”고 밝혔다.
이어 “한국다케다제약은 희귀질환 분야에서 축적해 온 임상 경험과 글로벌 네트워크를 바탕으로, 국내 의료진과 환자들이 안정적으로 치료에 접근할 수 있도록 지원을 이어갈 계획”이라며 “앞으로도 희귀질환 환자의 치료 환경 개선과 지속 가능한 치료 접근성 확대를 위해 노력하겠다”고 덧붙였다.
탁자이로는 2021년 2월 식품의약품안전처로부터 12세 이상 청소년 및 성인 HAE 환자의 일상적인 예방 치료제로 허가 받았다. 이후 2026년 3월부터 혈청검사를 통해 C1-에스테라제 억제제 결핍 또는 기능장애로 확진된 HAE 1형 및 2형 환자 중 일정 조건을 충족하는 경우 건강보험 급여가 적용됐다.
[노용석 기자] ys339@daum.net
[인터넷중소병원] 기사입력 2026-03-25, 14:59
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