보건복지부(장관 정은경)가 희귀질환 환자들의 치료제 접근성을 높이기 위해 추진 중인 ‘희귀질환 치료제 신속등재 시범사업’ 대상 약제 5종을 선정했다고 밝혔다.
이번 시범사업은 환자 수가 적어 임상적 근거 확보가 쉽지 않은 희귀질환의 특성을 고려해 마련됐다. 기존에는 건강보험 등재를 위해 필수적으로 비용효과성 평가를 거쳐야 했지만, 이번 사업에서는 이를 사후평가 체계로 전환해 환자들이 필요한 치료제를 보다 빠르게 사용할 수 있도록 했다.
보건복지부는 지난 6월 건강보험정책심의위원회에 시범사업 추진 방안을 보고한 이후, 7~8월 참여 약제 공모를 진행했다. 이어 9~10월에는 제약사 자료 보완과 환자단체 간담회, 관련 학회 의견 수렴 절차를 거쳤으며, 지난 4일 전문가와 유관기관 관계자로 구성된 선정평가위원회를 열어 최종 대상 약제를 확정했다.
이번에 선정된 약제는 ▲전신 농포성 건선 치료제 ‘스페비고주’(레오파마) ▲뒤쉔 근디스트로피 치료제 ‘아감리현탁액’(넥세라파마코리아) ▲활성화된 PI3K 델타 증후군 치료제 ‘조엔자정’(베르토코리아) ▲근위축성 측삭경화증(ALS) 치료제 ‘칼소디주’(바이오젠코리아) ▲원발성 담즙성 담관염 치료제 ‘아이커보정’(입센코리아) 등 5종이다.
선정평가위원회는 질환의 중증도와 치료 대안의 유무, 임상적 효과, 사후평가 계획의 적정성, 사후평가 이후 환자 치료 보장 방안 등을 종합적으로 검토해 대상 약제를 선정했다.
이번 사업의 핵심은 비용효과성 평가를 건강보험 등재 이전이 아닌 등재 이후로 전환한 데 있다. 실제 진료현장에서의 치료 성과와 사전에 합의된 평가계획을 바탕으로 사후평가를 진행함으로써, 치료 대안이 없는 중증 희귀질환 환자들이 신약을 보다 신속하게 사용할 수 있게 된다.
선정된 약제들은 사후평가계획서 보완과 이행약정서 제출 등의 절차를 거쳐 늦어도 2027년 1월까지 건강보험 등재 신청을 마쳐야 한다. 또한 시범사업에서 정한 약가와 예상 청구액 기준을 적용해 기존 절차보다 빠른 등재가 가능할 것으로 기대된다.
의료계에서는 이번 제도가 치료제가 부족한 희귀·난치질환 분야의 미충족 의료수요 해소에 도움이 될 것으로 보고 있다. 특히 뒤쉔 근디스트로피와 ALS, 활성화된 PI3K 델타 증후군 등 환자 수가 적고 치료 선택지가 제한적인 질환 환자들에게 긍정적인 영향을 미칠 것으로 전망된다.
유주헌 보건복지부 건강보험정책국장은 “이번 시범사업 운영 결과를 면밀히 분석해 신속등재 제도화 방안을 마련할 계획”이라며 “중증 희귀질환 환자의 치료제 접근성을 높이기 위해 필요할 경우 2차 시범사업도 적극 검토하겠다”고 밝혔다.
[김민서 기자] als11tj@daum.net
[인터넷중소병원] 기사입력 2026-11-06, 10:42
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