골수섬유증 환자를 특이적으로 치료하는 약제인 자카피(Jakafi, 성분명 ruxolitinib)가 미국 FDA로부터 최초로 승인을 취득했다.
골수섬유증은 골수가 반흔조직(scar tissue)으로 대체되는 질환으로서, 비장 종대(enlarged spleen)와 빈혈, 백혈구 및 혈소판 감소, 골수섬유증 관련 증상 등이 나타나게 된다. 증상으로는 피로, 복부불쾌감, 늑골 아래의 통증, 포만감, 근육 및 골의 통증, 가려움, 야간시 발한 등이 있다.
하루에 두 번 복용하는 자카피 정제는 Janus Associated Kinase(JAK) 1 및 2로 불리는 효소를 억제함으로써 혈액과 면역 기능을 조절하는 데 관여한다. 골수섬유증은 JAK 1 및 2을 제대로 조절하지 못하는 것과 관련이 있다.
FDA에 따르면 자카피의 안전성과 유효성은 528명의 환자를 대상로 시행된 2개의 임상시험에서 평가됐다. 두 시험에 참여한 환자들은 현재 이용되는 골수섬유증 치료에 저항 또는 불응하거나 동종골수이식에 부적합한 사람들이었다. 모든 환자에서 비장 종대가 발생했으며, 질환 관련 증상으로 인해 치료가 필요한 상태였다.
대상 환자들은 선별적으로 나뉘어 자카피나 위약, 또는 현재 이용되는 표준방법(화학요법제 하이드록시유레아 또는 글루코코르티코이드)으로 치료를 받았다.
그 결과 위약이나 표준 치료에 비해 자카피로 치료 받은 환자 중 많은 사람에서 비장 크기가 35% 이상 감소됐다. 마찬가지로 위약에 비해 자카피를 투여한 환자 중 많은 사람들에서 복부불쾌감, 야간시 발한, 가려움, 골 또는 근육의 통증 등 골수섬유증과 관련된 증상이 50% 이상 감소됐다.
자카피 치료를 받은 환자들에서 나타난 가장 흔한 부작용은 혈소판감소증, 빈혈, 피로, 설사, 호흡곤란, 두통, 현기증, 오심 등이었다.
FDA의 우선심사(priority review) 프로그램에 따라 심사를 받은 자카피는 미국에서 희귀의약품 지정도 받았다. 자카피는 미국 인사이트(Incyte)社가 제조하고 있다.
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